真實(shí)世界研究推行進(jìn)程
真實(shí)世界數(shù)據(jù)的方法學(xué)有待規(guī)范。真實(shí)世界證據(jù)源于對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的正確和充分分析，所采用的分析方法主要是因果推斷方法，涉及較復(fù)雜的模型、假設(shè)甚至人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)方法的應(yīng)用等，對(duì)相關(guān)人員提出了更高的要求。
美國于 2016 年 12 月通過《21 世紀(jì)治愈法案》， 鼓勵(lì)美國食 品藥品監(jiān)督管理局（ The Food and Drug Administration，F(xiàn)DA ）開 展研究并使用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物和其它醫(yī)療產(chǎn)品的監(jiān)管決策，加快醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)。在該法案的推動(dòng)下，2017-2019 年 FDA先后發(fā)布了《使用真實(shí)世界證據(jù)支持醫(yī)療器械監(jiān)管決策》《臨床 研究中使用電子健康檔案數(shù)據(jù)指南》《真實(shí)世界證據(jù)計(jì)劃的框架》 和《使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)和真實(shí)世界證據(jù)向 FDA 遞交藥物和生物制品資料》。
歐盟藥品管理局（European Medicines Agency，EMA ）于 2013年參與的 GetReal Initiative 項(xiàng)目， 致力于開發(fā)出收集與綜合RWE的新方法， 以便更早地用于藥品研發(fā)和醫(yī)療保健決策過程中。EMA于2014 年啟動(dòng)了適應(yīng)性許可試點(diǎn)項(xiàng)目，探索利用真實(shí)世界 數(shù)據(jù)包括觀察性研究數(shù)據(jù)等用于監(jiān)管決策的可行性。2017年藥品局總部（ Heads of Medicines Agencies，HMA ）與 EMA 聯(lián)合成 立大數(shù)據(jù)工作組，旨在使用大數(shù)據(jù)改進(jìn)監(jiān)管決策并提高證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，其中RWE是大數(shù)據(jù)的一個(gè)子集，包括電子健康檔案、登記 系統(tǒng)、醫(yī)院記錄和健康保險(xiǎn)等數(shù)據(jù)。
選自《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》
品種信息
分析調(diào)研
根據(jù)品種進(jìn)行機(jī)構(gòu)調(diào)研、科室調(diào)研，可根據(jù)銷售及市場(chǎng)布局
撰寫研究方案
根據(jù)適應(yīng)癥設(shè)立研究目的、主要指標(biāo)、次要指標(biāo)、入排標(biāo)準(zhǔn)、病例數(shù)量
數(shù)據(jù)收集
統(tǒng)計(jì)分析
根據(jù)真實(shí)病例收集，進(jìn)行數(shù)據(jù)智能錄入、統(tǒng)計(jì)分析
醫(yī)學(xué)報(bào)告撰寫
根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)報(bào)告撰寫醫(yī)學(xué)報(bào)告，真實(shí)反饋適應(yīng)癥治療情況
對(duì)高血壓患者治療的安全性及有效性– 1w+大樣本量
100+家三甲醫(yī)院，以及二三線城市下沉，醫(yī)館/藥店、DTP藥房的數(shù)據(jù)收集、整理。此項(xiàng)目中心數(shù)多，項(xiàng)目管理挑戰(zhàn)大；項(xiàng)目采用分區(qū)管理、中心監(jiān)察模式，由PD總體把控，分區(qū)PM分別跟進(jìn)各分區(qū)項(xiàng)目進(jìn)展，分區(qū)PM單獨(dú)匯報(bào)分區(qū)進(jìn)展后，PD匯總后整體匯報(bào)。
入組數(shù)量多，制定入組目標(biāo)，每周每月跟進(jìn)入組進(jìn)展，分析入組困難原因和提供解決方法。根據(jù)進(jìn)度進(jìn)行QC和總結(jié)問題，召開CRA培訓(xùn)會(huì)，并加強(qiáng)與中心研究者溝通和培訓(xùn)。
生物統(tǒng)計(jì)：方案設(shè)計(jì)，SAP，統(tǒng)計(jì)分析程序，統(tǒng)計(jì)報(bào)告